他汀类药物是最常用的降胆固醇药物，有助于降低血液中的低密度脂蛋白(LDL)，这类胆固醇通常被认为是不利于健康的“坏”胆固醇，会导致心血管事件风险的增加。

然而，过去的研究表明，在这些需要降低胆固醇的患者中，有7%到29%的人不能耐受他汀类药物，这意味着仍有数百万人不能服用他汀类药物。

根据当地时间3月4日发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的一项大型临床研究，一种叫做bempedoic acid的药物可以解决一部分他汀不耐受心血管病患者人群的用药问题。这项研究发表的同期，正值美国心脏病学会与世界心脏病学大会举行年度科学会议。

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尽管该药物早在2020年就被美国FDA批准用于降低胆固醇，但直到这次大型临床试验结果公布，该药物对心脏健康的影响才得到充分评估。bempedoic acid由美国制药公司Esperion Therapeutics研发。

研究招募了来自32个国家的13970名患者，所有患者都不耐受他汀类药物，主要副作用为肌肉骨骼的不良反应。 最新研究结果表明，bempedoic acid的耐受性良好，与安慰剂组相比，接受bempedoic acid治疗组LDL胆固醇降低的百分比高出21.7%。此外，在平均3.4年的时间里，bempedoic acid治疗组与安慰剂相比，心血管事件的风险降低了13%。

据介绍，bempedoic acid的作用方式与他汀类药物类似，即从一种称为斑块的蜡状物质中提取胆固醇，这种物质会在动脉壁上积聚并干扰流向心脏的血液。 如果斑块堆积过多，可能会导致心脏病发作或中风。但与他汀类药物不同，bempedoic acid仅在肝脏中被激活，因此它不太可能引起肌肉疼痛。

这项新研究的合著者、克利夫兰诊所心脏病专家兼研究员史蒂文尼森(Steven Nissen)表示，该药物对一级和二级预防患者均有效，包括很多高风险的糖尿病患者，药物的临床试验达到了预期，并且比很多人想象的要更好。

临床研究没有观察到bempedoic acid对死亡率有影响，但这也可能是由于观察期还不够长，就像早期对他汀类药物的试验也显示出相同的结果，只有在进行了多项研究之后，科学家们才能了解其对死亡率的影响。

业内认为，bempedoic acid并不会抢占他汀药物的市场，因为他汀药物仍是降低胆固醇治疗的“金标准”，但有可能冲击目前仅有为数不多的他汀替代治疗方案，例如单抗药物PCSK9抑制剂的市场。

从药物的成本来看，bempedoic acid的价格要比他汀类药物贵得多。他汀已经有很多仿制药可用，售价仅几美元，但根据研究机构GoodRx的估算，bempedoic acid这种药物30天的成本可能就超过400美元，目前还没有仿制药可用。

但专业人士仍然认为，如果该药物能够有效防止心脏病发作或中风，那么相较于心脏支架的植入而言，药物的成本是可以承受的。

杜克健康中心、杜克临床研究所心脏病学部门John Alexander教授在NEJM刊发的一篇评论文章中指出：“医生在治疗时应该考虑不能服用他汀类药物的高胆固醇患者。bempedoic acid的好处现在更加明确，现在我们有责任将这些信息转化为更好的一级和二级预防，以帮助更多高危患者，减少他们的心血管事件发生。”